Resultados promissores para a primeira droga para atingir a proteína que causa a doença de Alzheimer

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  • O produto, chamado BIIB080, é usado para interromper a produção de uma proteína pelo RNA e ‘silenciá-la’ e impedir que o gene produza as enzimas que causam a doença.

  • Mais ensaios em grupos maiores de pacientes ainda são necessários para determinar se isso leva a benefício clínico.

  • Eles identificam dois novos genes que aumentam o risco de Alzheimer.

EUROPA PRESS Um primeiro ensaio mundial, realizado por pesquisadores da University College London (UCL) e do University College London Hospital (UCLH), no Reino Unidoestá investigando um novo terapia genética para doença Alzheimer que podem reduzir com segurança e sucesso os níveis do proteína tau prejudicial que é conhecido por causar doença.

O estudo, liderado pelo neurologista Dr. Catherine Mummerydo Instituto de Neurologia UCL Queen Square e Hospital Nacional de Neurologia e Neurocirurgiarepresenta a primeira vez que uma abordagem de ‘silenciamento de geness’ em demência e doença Alzheimer.

A abordagem usa um medicamento chamado BIIB080 (/IONIS-MAPTRx)que é um oligonucleotídeo antisense (usado para interromper a produção de uma proteína pelo RNA), para ‘silenciando o gene que codifica a proteína tauconhecida como proteína tau associada a microtúbulos (gene MAPA). Isso evita que o gene seja traduzido em proteína de maneira testável e reversível. Também diminui a produção dessa proteína e altera o curso da doença..

Mais tentativas serão necessárias em grupos avançar grande de pacientes para determinar se isso leva a benefício clínico, mas os resultados da fase 1 publicados em ‘Medicina da Natureza’, com resultados de 46 pacientessão a primeira indicação de que este método tem um efeito biológico.

Foram estudados 46 pacientes, com idade média 66 anosquem se inscreveu no ensaio, quem Aconteceu entre 2017 e 2020. Ele ensaio analisado três doses do medicamentoadministrado por injeção intratecal (uma injeção no sistema nervoso através do canal vertebral), em comparação com o placebo.

Os resultados mostram que medicamento era bom toleradopois todos os pacientes completaram o período de tratamento e mais de 90% completaram o período pós-tratamento.

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